近40%住院重症肌無力症需入住深切治療 團體籲引入新藥

本港約有1,000名罕見病重症肌無力症患者，有調查顯示，逾九成受訪的患者，希望醫管局將國際新藥納入藥物名冊，幫助他們擺脫反覆病發及長期依賴類固醇。有腦神經科專科醫生指出，新一代精準治療可大幅降低入院風險。立法會議員洪錦鉉呼籲政府加快審批，助患者邁向「零症狀、零危象」。

重症肌無力症是一種罕見的自體免疫系統疾病。腦神經科醫生劉玉麟表示，患者的免疫系統會錯誤攻擊神經與肌肉之間的正常連接組織，令肌肉變得無力，估計香港約有1,000至1,500名患者。

香港肌無力協會主席張兆中認為，現有治療未能完全控制病情，患者的生活質素仍有待改善。（吳銳略／大紀元）

香港肌無力協會在4月至6月問卷調查57名本地患者，當中逾三成人因該病喪失工作能力，兩成半人出現抑鬱徵狀。近乎全數受訪患者曾使用大力丸，過半數曾使用類固醇，相比之下生物製劑使用率明顯較低。即使服藥後，仍有60%患者出現眼皮無力、視力模糊或重影，逾半數感異常疲倦，近一半出現手腳無力。協會主席張兆中認為，這反映現有治療未能完全控制病情，患者的生活質素仍有待改善。

該會指，該病若病情惡化至波及呼吸功能，患者可出現呼吸困難、氣促，更可引發危及生命的「肌無力危象」，須立即送院急救，約15%至20%患者曾經歷至少一次肌無力危象。調查顯示，逾20%患者過去兩年曾因病情惡化到急症室求診，近40%住院患者需入住深切治療部，並有逾三分一更曾入住3次或以上。

新型生物製劑約三分一用家生活如常 患者望試

目前重症肌無力症無法根治或預防。患者Michelle現正服用「大力丸」、類固醇及多種免疫抑制劑，惟療效有限，病情仍時有反覆，需定期接受靜脈注射免疫球蛋白治療。因長期服用類固醇，她被證實患有輕微骨質疏鬆。

劉玉麟指出，控制病情的方法，包括可透過血漿置換過濾清除血液中自體抗體、靜脈注射免疫球蛋白、乙醯膽鹼酯酶抑制藥物（大力丸）、抑制免疫反應的類固醇、非類固醇免疫抑制劑及傳統生物製劑等。但是，類固醇及傳統免疫抑制劑雖可減輕症狀，不過長期使用可致骨質疏鬆、代謝異常及感染風險等，部份患者難以長期接受，效果亦未如理想。

近年針對Anti-AChR抗體類型患者的新型生物製劑「C5補體抑制劑」，在臨床研究顯示，能令患者日常生活活動能力改善幅度超過2倍，涵蓋視力、咀嚼、呼吸等多方面表現；重症肌無力症狀評分亦改善3倍以上，包括眼部動作、吞嚥、握力及肢體伸展等。此外，臨床病情惡化風險降低79%。約三分之一患者可達「症狀近乎全消」，即生活如常人一樣。

患者Michelle期望長遠能透過更佳的病情控制方案，並藉助新藥改善生活質素，亦希望減少病發及入住深切治療部的次數，免受病痛折磨，長遠亦能減省醫療開支。（吳銳略／大紀元）

Michelle期望長遠能透過更佳的病情控制方案，並藉助新藥改善生活質素，亦希望減少病發及入住深切治療部的次數，免受病痛折磨，長遠亦能減省醫療開支。

劉醫生提醒，各治療方案成效及副作用不盡相同，患者宜與主診醫生商討，選擇最合適自己的治療方案。

逾九成患者期望新藥納入藥物名冊

逾90%受訪患者認為，醫管局應將國際專門治療新藥納入藥物名冊。調查顯示，患者最希望新藥能獲資助、降低急性病發風險及減少對類固醇的依賴，最終能重新投入社會，回復正常生活。協會建議政府可參考澳洲、南韓及加拿大做法，加快將國際認可的精準治療新藥引入藥物名冊，讓本地患者及早受惠。

立法會議員洪錦鉉表示，重症肌無力症影響全身肌肉，病情反覆難料，威脅患者生命，並嚴重打擊其日常生活、工作及家庭關係。他強調，國際臨床數據已證實新一代精準治療能顯著改善症狀，大幅降低惡化及入院風險，「零症狀，零危象」是患者應得的治療標準，絕不能讓患者因藥費高昂而被迫放棄治療。他呼籲政府加快審批，盡快將國際認可的精準治療新藥正式納入藥物名冊，並同步完善資助安排，讓患者不再被邊緣化。@