一款剛剛填補國內治療空白的罕見病救命藥，在上市不到一年後即宣告退出中國市場。對約3,000名庫欣綜合徵患者而言，這不只是一次企業撤退，而是一次直接的治療中斷風險。該話題衝上熱搜，引起廣泛關注。
上市不到一年即退出
近日，意大利製藥公司Recordati旗下100%控股的中國公司銳康迪正式進行註銷備案，將徹底退出中國市場。伴隨著銳康迪的退出，該公司的幾款罕見病藥物也將停止對中國的供貨，包括中國僅有的一款用於治療庫欣綜合徵（皮質醇增多症）的口服藥物奧唑司他。
奧唑司他於2024年9月在中國國內獲批，2025年4月正式在中國商業化上市，成為國內目前唯一獲批用於治療成人庫欣綜合徵的口服新藥，填補了該罕見病國內藥物治療的空白。
第一財經日報報道，至今上市銷售僅不到一年，銳康迪就退出市場，這對於庫欣綜合徵患者而言，相當於斷供了一款「救命藥」。需長期用藥的患者若斷藥，平均生存期僅約5年，死亡風險比正常人高9.3倍。
醫保准入失敗成導火線
這款罕見病藥將退出中國市場引起熱議。在罕見病患者規模小、用藥成本高、商業保險覆蓋不足的情況下，未能進入醫保，意味著藥物即使獲批，也難以形成可持續的市場。多方分析認為，這款罕見病藥的退出，並非偶然，而是與其未能進入國家醫保目錄密切相關。
微博會員「大風講故事」表示，罕見病的救命藥需要醫保基金大力支持。罕見病的救命藥價格昂貴，研製成本高，患者經濟困難，無法負擔就只能當成是沒有這種救命藥。現實很殘忍。
微博認證的鄭州麥克萊恩心理醫院藥劑科主任、主管藥師「夢秋藥師」發文表示，銳康迪的突然退市，讓約3,000名依賴其藥物控制病情的庫欣綜合徵患者，面臨救命藥斷供的困境。這一切的核心原因，是奧唑司他申請進入2025年國家醫保目錄失敗。2025年12月11日，國家醫保局發布當年醫保目錄後的第四天，一位庫欣綜合徵患者突然收到藥店短訊，告知她正在服用的奧唑司他即將退出中國市場。
文章說，奧唑司他年費約20萬元，超出了許多家庭的承受能力。在商業健康保險（惠民保等）覆蓋仍較薄弱的情況下，患者對基本醫保的依賴非常高。未能獲得醫保支付，使得這款藥對大部份患者而言仍是看得見、用不起。銳康迪退市是一面鏡子。映照出了罕見病藥物從研發、上市到患者可及的全鏈條上所面臨的現實挑戰。
患者群體呼籲建立專項基金或風險共擔機制，強調「每一個生命都不該被放棄」。
《新京報》曾報道，全球多項臨床研究的積極結果已充份驗證了磷酸奧唑司他片的有效性和安全性。北京大學第一醫院內分泌科郭曉蕙教授分享的兩項覆蓋全球210例患者的三期臨床研究顯示，磷酸奧唑司他片可以快速且持久地降低皮質醇水平，最長維持療效超4年，生活質量顯著改善，且中國患者對磷酸奧唑司他片更加敏感，每日用量大概只有歐美患者的一半。
北京協和醫院內分泌科朱惠娟教授指，庫欣綜合徵治療的終點，不僅是皮質醇水平達標，更重要的是實現患者身心的全面康復，使其能夠真正回歸正常生活。#
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