【大紀元訊】香港大學李嘉誠醫學院與深圳市第二人民醫院及台大醫院合作，為一名患有遺傳性異染性腦白質退化症（MLD）的台灣華裔少女進行了亞洲首宗自體幹細胞基因移植，亦是國際研究首宗治療MLD發病到中期的青少年發病者個案。
港大眼科及內科學系助理教授連祺周博士表示，他們一直相信幹細胞基因修復技術，是目前最有望的治療方案，改變致命性遺傳病無藥可醫的絕望現狀。經過一年多周詳準備，以及三方專家的無間合作，終於能首次為病情進展到中期的患者成功進行治療。移植進行得相當順利，患者病情未有惡化，通過移植她的神經退化獲得控制，認知和行動功能得到改善。
是次治療中採用的是自體造血幹細胞基因移植。利用病毒攜帶有功能的基因進入細胞並插入到細胞的基因組內，從而替代病人基因缺陷的功能。連祺周博士說，港大研究團隊還應用高效敏感的分子檢測方法，可以有效確定基因插入位點，以此來追蹤基因修復的造血幹細胞的狀況。同時由於修復的造血幹細胞會在病人體內一直存活並更新，所以進行長期的追蹤隨訪便極為重要和有意義。◇

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