美國食品藥品監督管理局（FDA）近期批准了首例利用基因療法治療遺傳性失明的藥物Luxturna。
這個由美國Spark Therapeutics公司研發的基因療法，旨在治療一種罕見的遺傳性視網膜疾病：萊伯先天性黑蒙病（LCA）。這種病由RPE65基因突變導致。患有這種疾病的人通常在出生時就有嚴重的視覺缺損，並且隨著年齡的增長視覺逐漸退化。美國約有1,000至2,000名病人患有該病。目前尚無藥物可以有效的治療該病。
Luxturna基因療法是將實驗室合成的正常RPE65基因序列通過病毒載體，用微型針管注射到病人的眼部，使之在視網膜上表達。正常表達的蛋白可以激活視網膜感光細胞，並幫助患者恢復視覺。
雖然Luxturna基因療法無法幫助病人將視力完全恢復到正常水平，但是對於漸盲的病人來說，大幅改善的視力對他們的生活也可以帶來相當大的改變。
2017年基因療法大放異彩
在第三期臨床試驗中，29名接受治療的患者中有27名（93%）患者的視力得到了明顯改善，並且能在暗光的情況下自主走過一段充滿障礙的路。
在此次臨床試驗中視力得到恢復的患者、來自紐約長島的17歲少年克里斯丁甘迪羅（Christian Guardino）在今年早些時候還參加了《美國達人秀》，一展他的歌喉。甘迪羅的母親表示，甘迪羅在接受治療前已經幾乎失明。但是該治療讓他的視力大大改善。他不僅可以在昏暗的房間看到自己的父母，還可以在夜晚看到天上的星星和月亮。
2017 年是基因療法大放異彩的一年。在短短幾個月之內，FDA接連批准了三項基因療法上市。除了Luxturna以外，FDA今年早前還批准了諾華公司治療兒童白血病的基因療法Kymriah和Gilead Sciences公司治療成人淋巴瘤的基因療法Yescarta。
但是由於高昂的研發費用和較小的潛在市場，使得這些基因療法註定價格不菲。儘管Spark公司還未宣佈Luxturna療法的價格，但很多專家預測這項藥物可能會定價在一百萬美元左右。對於高額的醫療費用，如何平衡好製藥公司，醫保公司和患者之間的關係，也將成為業界討論的最新話題。◇
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