復發性兒童急性骨髓性白血病（AML）一旦出現耐藥問題，往往因缺乏其他治療方法而被視為不治之症。香港中文大學（中大）卓越兒童健康研究所最近研發一套方法，可在三日內獲取病童癌細胞對一籃子標靶藥物的敏感度，並結合基因分析，針對個人情況為患者配對最有效的藥物以控制病情。

AML是一種罕見但極具侵略性的一种血癌，約佔兒童癌症個案的5%，香港每年約有10宗新症。傳統的治療方法為化療及骨髓移植，已沿用多年。隨著醫療發展，一般新症的存活率可達70%。然而，病人倘若復發，存活率只有四成或以下。

中大卓越兒童健康研究所的研究人員對52名患病兒童的骨髓樣本進行綜合藥物、基因組學及臨床數據的全面分析，建立了一個結合基因、藥物和臨床數據的高維度資料庫。數據庫開放予全球所有研究人員，以促進針對這種罕見血癌的基礎、轉化和臨床研究發展。

研究人員在數據中不但發現兒童急性骨髓性白血病病人因應基因變異而出現與成年病人不同的藥物反應，並在已獲批的藥物庫中找到部分標靶藥物對兒童血癌細胞具有比傳統化療藥物更佳的反應，有助日後集中資源研究這些藥物在兒童個案的療效。

團隊亦結合藥物及基因分析，首次成功為兒童急性血癌病人研發出一套能提供「精準個人化治療」的測試方法，以循證為本，為復發病人選擇最有效的藥物，延長他們的壽命甚至根治癌症。

中大醫學院兒科學系助理教授梁錦堂指出，這個測試方法可於三日內完成藥物敏感度分析，並結合基因測序，希望用最短時間，為這些本已沒有治療選擇的急性血癌病童帶來新希望。

中大醫學院兒科學系教授李志光指，一名14歲AML病人接受精準個人化治療後，病情得到緩解，並延長存活期達兩年半，實現了病人的願望。

另外一名14個月大的病人接受該療法後存活期亦顯著延長。

中大卓越兒童健康研究所所長、中大醫學院兒科學系系主任李民瞻補充，透過分析所收集的資料和數據，為病童提供精準治療，期望日後可將這種「個人化治療」的做法，擴展至其他類型的血癌。

研究成果已經發表在美國癌症研究協會旗下醫學期刊《Blood Cancer Discovery》。（按此閱讀期刊文章）◇ 

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