罕見的「肌原纖維肌病」,令人肌肉萎縮、僵硬、呼吸肌虛弱,並有心肌病、運動障礙等症狀。患者通常在青少年時期發病,但是目前沒有有效治療方法,醫療成本亦十分高昂。浸大中藥創新研發中心研發一種新藥,並獲美國食品藥物管理局,用作治療罕見疾病藥物的「孤兒藥」(orphan drug)資格認定,成為香港第一款獲得該資格的植物藥。

浸大中藥創新研發中心從中藥「皺皮木瓜」提取有效成分,研發一種新藥。浸大表示,取得「孤兒藥」資格認定,可望加快新藥的審批工作,包括縮短評審程序、豁免新藥上市評審費用,並獲得上市後7年獨家市場佔有權等。研究團隊計劃在兩年內,向美國食品藥物管理局提交新藥臨床研究申請。

皺皮木瓜為薔薇科植物「貼梗海棠」的乾燥成熟果實,是臨床常用中藥,常用於治療關節肌肉疾病,如濕熱痹症和腰膝關節酸重疼痛等。皺皮木瓜與一般當作水果食用的木瓜不同,後者稱為番木瓜。

皺皮木瓜為臨床常用中藥,常用於治療關節肌肉疾病,如濕熱痹證和腰膝關節酸重疼痛等。(浸大圖片)
皺皮木瓜為臨床常用中藥,常用於治療關節肌肉疾病,如濕熱痹證和腰膝關節酸重疼痛等。(浸大圖片)

中心基於臨床治療案例,針對由BAG3基因突變導致的「肌原纖維肌病」,結合傳統中醫理論與現代科學技術,並採用中藥材「皺皮木瓜」的多種有效成份,研發名為「CDD-2107」的新藥。

研究團隊從病人的中藥處方中,確定最重要的有效成分。研究結果顯示,CDD-2107能顯著改善肌原纖維肌病患者的臨床症狀,包括增強肌肉力量,以及提高活動能力和獨立性,為患者帶來新的希望。

料兩年內向美國食品藥物管理局申請新藥臨床研究

浸大稱,「孤兒藥」的研發和生產,面對研究資料匱乏、研發成本高昂和市場規模小等挑戰。一些國家或地區因而訂定政策和措施,鼓勵製藥公司研發和生產治療罕見病的藥物。藥物獲美國食品藥物管理局批准成為「孤兒藥」後,製藥機構可獲一些特殊的鼓勵和支援,例如研究資金、延長專利保護期限、市場獨佔權和稅收方面優惠等。

浸大協理副校長(中醫藥發展)、中藥創新研發中心總裁卞兆祥表示,預計在兩年內向美國食品藥物管理局提交新藥臨床研究申請,最終目標是CDD-2107獲得美國食品藥物管理局批准上市,令更多患者的病情改善。@

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