6 月26 日發表於《新英格蘭醫學雜誌》（The New England Journal of Medicine）的研究稱，第一次通過直接向人體內注射的方式，利用CRISPR 基因編輯技術治療了一種遺傳性頑疾。這對使用基因編輯技術治療例如心臟病、肌肉營養不良症和阿茲海默症（Alzheimer's）等這類現在難以攻克的疾病提供了成功的典範。

據美國國家公共廣播電台（NPR） 報道， 這項由醫藥公司Intellia Therapeutics 出資贊助的研究，嘗試用CRISPR 基因編輯技術治療轉甲狀腺素蛋白澱粉樣病變（transthyretin amyloidosis）。這是一種遺傳疾病，畸形蛋白異常地在體內累積，破壞身體各處重要器官和組織的功能。

四名來自倫敦、兩名來自紐西蘭的患者自願參加了這項研究。醫生向他們的血液中注入了幾十億個帶有CRISPR 基因編輯指令的納米顆粒。研究稱這是第一次嘗試用這種全身給藥（systemicadministration）的方法進行治療的研究。全身給藥即藥物進入全身循環系統的用藥方式，可以通過內服，也可以通過注射等方式。

研究稱，患者的肝臟吸收了這些納米粒子後，開始釋放裏面的CRISPR 編輯器。這些基因編輯器能夠自動標靶肝臟的某些基因進行編輯，從而阻止該基因所編碼的畸形蛋白的產生。

研究報告說，在接受治療幾周內，患者體內造成疾病的蛋白水平明顯降低，特別是其中接受了高劑量藥物的患者。這項研究的負責人倫敦大學學院（University College London）的吉爾摩（Julian Gillmore） 說：「這太令人激動了。這種方法有潛力為這些遺傳病患者帶來革命性的治療效果。」他說，還要對這些患者後續的情況持續觀察，並擴大治療的群體，以確認這種療法是否安全。

吉爾摩表示這種方法具有里程碑式的意義，以前的CRISPR 基因療法多數都要把細胞從人體內取出，在實驗室內進行編輯後，再注回人體內；或者有的方法需要直接針對病灶部位實施操作。這些操作方法對於很多疾病來說都不現實。

醫藥公司I n t e l l i aTherapeutics 總經理倫納德（JohnLeonard）告訴NPR：「這項研究第一次成功實現這種治療方法：把CRISPR-Cas9 直接注入血管——換句話說是全身用藥的方法——讓藥物抵達距離注射點很遠的病灶組織，並有針對性地編輯致病基因。」

倫納德說：「想想看，使用全身用藥方式讓基因編輯技術抵達要標靶的各種組織，這的確開啟了基因編輯技術的一個新時代。」

研究人員認為這項技術還可以治療由非遺傳因素導致的澱粉樣病變，而這類疾病更加常見，例如心臟病、肌肉營養不良症和阿茲海默症等，其前景非常可觀。◇

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