來自世界著名醫療機構「克利夫蘭診所」的科學家們近日在《實驗醫學雜誌》上發表文章,稱他們通過抑制小鼠大腦中的一個基因,成功預防和逆轉了小鼠的阿茲海默症(Alzheimer-s disease,又稱老年癡呆症)。這一發現有望為人類老年癡呆症的治療提供一種全新的靶點。 

目前醫學界普遍認為阿茲海默症的病發原因是大腦中形成的蛋白黏性團塊。這些團塊可導致腦神經細胞的死亡,從而引發癡呆。由於這些蛋白團塊一旦形成就很難消除,因此阿茲海默症幾乎無法逆轉或治癒。現在大部份針對阿茲海默症的醫學研究重點都是如何阻止這些蛋白團的生成,從而預防疾病的發生。

科學家們通過研究發現,一個叫做BACE1的酶和這些蛋白黏團的形成有關。但是同時由於BACE1酶在大腦中還參與許多其他重要的生長過程,如幼年小鼠的大腦發育等,因此完全抑制該酶的活性將引起小鼠的生長缺陷。 

科學家們對小鼠進行基因改造,使小鼠在成長過程中BACE1酶的水平不斷降低。這樣不至於影響小鼠的正常發育,同時也可以觀察BACE1酶在阿茲海默症病發過程中的作用。

接著,科學家們把這種BACE1基因敲除的小鼠和另一種通過基因改造可自動在腦中產生蛋白黏團的小鼠進行雜交。兩種小鼠的後代在生長到75天時,即使BACE1酶活性只有正常水平的一半,蛋白團塊仍在它們的腦中生成。

但是,隨著小鼠不斷生長,BACE1酶活性不斷降低,同時蛋白塊也在縮小。當小鼠長到10個月大時,科學家們驚訝的發現,它們腦中原來已經形成的蛋白團已經完全消失了。此外,隨著蛋白團的減少,小鼠的學習和認知能力也在改善。

對於這項實驗結果,很多專家表示樂觀。但是他們也同意,要把這項發現完全應用到人體還有很長的一段路要走。

克利夫蘭診所的科學家們建議,如果通過抑制BACE1酶活性治療阿茲海默症,應該選擇在病發早期。否則,一旦大腦腦細胞的損傷過於嚴重,將無法通過這一過程進行修復。◇