基因療法成功預防小鼠阿爾茲海默氏症

隨著基因療法的技術日趨成熟，科學家們開始不斷嘗試利用這一技術治療由基因缺陷引起的疾病，如白血病、多發性硬化症和囊腫性纖維化等。

來自英國帝國理工學院的一組科學家們近日在《美國國家科學院院刊》上發表文章說，他們通過病毒載體將特定基因注射到小鼠大腦中，成功的預防了小鼠老年癡呆症的發展。

全球約有4750萬人患有阿爾茲海默氏症（Alzheimer），俗稱老年癡呆。這種病的主要症狀包括失憶和性格的改變。目前沒有辦法可以徹底治癒老年癡呆，只能通過藥物緩解疾病的症狀。

科學家們發現，在老年癡呆患者的大腦中有許多蛋白黏性團塊，這些團塊可觸發腦細胞的死亡，從而引起癡呆。這些沉澱的主要成份是β-澱粉樣蛋白。

英國帝國理工學院的研究小組成功發現了一個叫做PGC1-α的基因可以阻斷β-澱粉樣蛋白的形成。該基因在生物體內主要負責調節代謝過程，包括糖和脂肪的代謝。

為了證實PGC1-α基因是否可以在生物體內預防老年癡呆，科學家利用慢病毒載體將這個基因注射到了患有早期老年癡呆的小鼠大腦的海馬體和皮質內。這兩個區域在老年癡呆中最先形成澱粉樣蛋白斑塊。

大腦的海馬體主要負責記憶和空間定位。當人的海馬體受到損傷時會出現記憶力衰退和無法分辨方向。而皮質則負責長期記憶、推理、思維和情緒。皮質受損可能會引發抑鬱症和智力倒退，如忘記如何穿衣服或付錢等。

由於接受注射的小鼠仍處在老年癡呆病發的早期階段，大腦中還沒有形成澱粉狀斑塊。而四個月後，接受了PGC1-α基因注射的小鼠大腦中只有非常少量的澱粉狀沉澱，而未經治療的小鼠則有多個斑塊。同時，接受治療的小鼠神經膠質細胞數量減少。而這類細胞通常會釋放有毒的炎性物質，從而進一步導致細胞損傷。

此外，接受治療的小鼠沒有表現出任何智力或記憶衰退的症狀或是腦細胞的損失。他們對於環境變化的反應和健康小鼠一樣靈敏和活躍。

主持這項研究的Magdalena Sastre博士表示，儘管他們的研究還有很多障礙需要克服，但是他們希望通過這一研究，能夠有朝一日為老年癡呆患者提供一種安全、有效的實際治療方案。◇

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