美國佛羅里達大學的科學家們在小鼠模型中利用基因療法來治療多發性硬化症（multiple sclerosis，MS）的研究取得進展。
通過利用基因療法刺激小鼠肝臟產生健康的免疫T細胞，科學家們成功的在小鼠體內預防了多發性硬化症的發生，並使之前已患此病的小鼠出現病情扭轉。
多發性硬化症是一種慢性的免疫疾病。患者自身免疫系統會錯誤的攻擊用於保護神經元、並協助神經元進行信號傳遞的髓鞘組織。失去保護的神經元被暴露後，則會出現信號傳遞紊亂，從而影響大腦對身體的控制。出現的症狀包括肌肉無力、視覺障礙、語言功能衰退，和其它認知及活動性障礙。
目前用於治療多發性硬化症的藥物只能通過改善自身的免疫系統對病情起到緩解作用，但無法根治，並且對自身免疫系統的改變也會導致嚴重的副作用。
佛羅里達大學的科學家們通過基因技術，利用無毒病毒作為載體，將編碼「髓鞘少突膠質細胞糖蛋白」的基因傳遞到小鼠肝臟內。增加後的「髓鞘少突膠質細胞糖蛋白」則會刺激肝臟產生更多的正常T細胞，從而抑制過度反應的免疫細胞。
在第一輪的實驗中，科學家們在小鼠體內人工誘導「自身免疫性腦脊髓炎」（相當於小鼠版的多發性硬化症），5隻接受基因治療的小鼠全部有效的預防了病情的發生。而已經發病的小鼠則在接受基因治療八天以後，病症被顯著扭轉。
在第二輪的實驗中，科學家們加入了一般用於預防器官移植後的排斥反應的雷帕黴素（rapamycin）這種藥物。雷帕黴素會幫助機體增加正常T細胞的數量，抑制其它侵略性過強的T細胞。
通過雷帕黴素和基因療法的組合治療，超過70%的、已經出現後腿癱瘓的小鼠幾乎痊癒。
儘管這些結果鼓舞人心，但是距離將該療法在人體內應用還有很長一段距離。未來科學家們會利用其它動物模型測試基因療法，並努力找出更佳的治療方案。
近期，禮來製藥公司（EliLilly）投資1.5億多美元，和NektarTherapeutics公司共同研發提高自身免疫T細胞的藥物。同時，辛辛那提兒童醫院醫學中心的科學家們也在試圖利用可以調控基因表達的小片段RNA（microRNA）來重建多發性硬化症患者體內的髓磷脂。◇
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