美國生物公司Bluebird用基因療法嘗試為鐮狀細胞性貧血症患者進行治療，但是最近發現其中兩人患上類似白血病的癌症。公司宣佈暫停這項實驗。
兩位患者在接受基因治療之前接受了一段時間的化療，為身體接受植入的基因做準備。研究人員認為這也有可能是引發癌症的原因。這項實驗的負責人加州大學洛杉磯分校的科恩（Donald Kohn）說：「不管是甚麼原因，這真是一個糟糕的情況。」
這家生物公司進行基因療法臨床實驗治療鐮狀細胞性貧血症，先把患者的血液幹細胞移到體外，在實驗室內用一種與愛滋病相關的病毒進行處理。這種病毒帶有載氧血紅蛋白DNA的編碼信息，目標補償患者對該分子的缺陷基因。之後，再把這些處理過的血液幹細胞注回到患者的體內。
至今共14人接受了這種實驗性治療，都已經不再受到這種病徵的困擾。
但是該公司2月16日發表公告宣佈，由於其中兩名患者「疑似出現嚴重的、類似白血病的不良反應」，公司決定暫停這項實驗。其中一位5年前接受這項治療的患者現在患上了「急性粒細胞白血病」（AML），另一人出現了很可能會發展成白血病的「骨髓增生異常綜合症」（MDS）。
雖然研究人員認為治療準備階段的化療對DNA造成損害，可能導致MDS症，但是基因療法也很可能是致癌的直接因素。
在以前幾個小範圍的臨床實驗中，幾個用基因療法嘗試治療先天性免疫失調的男童，也患上了白血病。那幾個實驗使用帶有治療效果的來自小鼠的病毒壓入細胞進行治療，結果這些基因注入的位置正好觸發了癌症基因。後來研究人員調整了這些基因注入的部位，稱調整後的方法不會再觸發癌症。
2019年又一份研究報告顯示，一隻接受基因療法的猴子出現了類似白血病的症狀，因此，基因療法導致癌症的風險仍然在科學家的視野之內。
Bluebird在宣佈暫停實驗消息的當天，向投資者解釋說，他們還不清楚這次實驗注入基因的地點，是否位於容易觸發癌症基因的附近，他們將就此展開調查，這個過程大約需要幾周的時間。#
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