信使RNA是能刺激細胞分泌治療蛋白質的核糖核酸。通過向目標細胞遞送信使RNA,猶如刺激病人的細胞使其變成自己能分泌藥物蛋白質的「藥廠」,因此信使RNA是治療遺傳性疾病或癌症的希望。
但如何通過有效的途徑安全地把信使RNA遞送到目標細胞,是最大的一個障礙。麻省理工學院(MIT)一份新的研究設計了一種噴霧型信使RNA,它能直接抵達肺部開始作用,有助於治療像囊性纖維化等疾病。
研究者們表示,他們的實驗中讓老鼠的肺部細胞受刺激後產生一種生物發光蛋白。如果刺激產生治療蛋白的成功率也如此高,將能治療很多肺部疾病。由於信使RNA在體內很容易被分解,因此它需要在一個「保護層」裏面進行傳輸。
這份研究中,研究者們設計了直徑約150納米的微粒,讓它們懸浮在液滴中,用噴霧方式向老鼠用藥。「藉助呼吸向肺部送藥是一種簡單而有效的辦法。氣霧劑被吸入後,液滴裏面的納米顆粒將進入細胞,引導細胞產生與信使RNA相應的特殊蛋白質。」
該研究發現,老鼠在吸入信使RNA24小時後,肺細胞開始產生生物發光蛋白。隨著信使RNA的清除,生成的蛋白質量也在減少。研究者發現通過定期重複用藥,可以把需要生成的蛋白質保持在穩定的水平。研究者們還表示,這些納米顆粒材料可以冷凍乾燥成為粉末,即通過吸入式送藥也可行,可能對病人更方便。◇
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