MIT發明吸入式信使RNA 有助治療遺傳病和癌症

信使RNA是能刺激細胞分泌治療蛋白質的核糖核酸。通過向目標細胞遞送信使RNA，猶如刺激病人的細胞使其變成自己能分泌藥物蛋白質的「藥廠」，因此信使RNA是治療遺傳性疾病或癌症的希望。

但如何通過有效的途徑安全地把信使RNA遞送到目標細胞，是最大的一個障礙。麻省理工學院（MIT）一份新的研究設計了一種噴霧型信使RNA，它能直接抵達肺部開始作用，有助於治療像囊性纖維化等疾病。

研究者們表示，他們的實驗中讓老鼠的肺部細胞受刺激後產生一種生物發光蛋白。如果刺激產生治療蛋白的成功率也如此高，將能治療很多肺部疾病。由於信使RNA在體內很容易被分解，因此它需要在一個「保護層」裏面進行傳輸。

這份研究中，研究者們設計了直徑約150納米的微粒，讓它們懸浮在液滴中，用噴霧方式向老鼠用藥。「藉助呼吸向肺部送藥是一種簡單而有效的辦法。氣霧劑被吸入後，液滴裏面的納米顆粒將進入細胞，引導細胞產生與信使RNA相應的特殊蛋白質。」

該研究發現，老鼠在吸入信使RNA24小時後，肺細胞開始產生生物發光蛋白。隨著信使RNA的清除，生成的蛋白質量也在減少。研究者發現通過定期重複用藥，可以把需要生成的蛋白質保持在穩定的水平。研究者們還表示，這些納米顆粒材料可以冷凍乾燥成為粉末，即通過吸入式送藥也可行，可能對病人更方便。◇

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