新技術發明可製造高純度低成本RNA藥物

美國馬薩諸塞大學阿默斯特分校（University of Massachusetts Amherst）的研究人員發明了一種可以大量生產高純度RNA的方法，對RNA藥物的發展具有重要意義。

DNA是脫氧核醣核酸，就像細胞裏面存放的藍圖，指揮細胞應該產生哪些蛋白；RNA是核糖核酸，就像信使一樣把DNA裏面的指令送到每個細胞內製造蛋白的工廠。正常的情況下，這個過程應該是精準無誤。可是一旦出錯，身體就會表現出像囊性纖維化等一些嚴重的疾病。

治療這些疾病一種辦法是補充缺乏的蛋白。但是近年來研究人員發現，如果能促進身體自己產生所需的蛋白，效果更好。這也就是現在新興的一個藥物研發領域——RNA藥物。

但是現在遇到的問題是，生產RNA的方法純度不夠高、量不夠大，用藥後容易出現副作用，而且生產成本較高。

這份研究的主要撰稿人卡瓦奇（Elvan Cavac）說：「我們需要大量的RNA。我們發明了一個全新的方法製造純淨的RNA，由於裏面的成份可以再利用，這種方法使RNA的產量是傳統方法的3～10倍，節省了時間和成本。」

純度不夠的RNA藥物使用後，可能會導致腫塊等不良的副作用，有的情況下甚至有致命的風險。例如，囊性纖維化患者使用了純度不夠的RNA會導致肺部發炎。現在通常的做法是，RNA生產出來後再經過一個漫長和高成本的淨化工序。

「我們的方法不用另外淨化RNA，直接就生產出乾淨的RNA，效果比現在的生產流程好十倍。」這份研究的另一位撰稿人馬丁（Craig Martin）說。

這個研究組現在在規劃怎樣把這套生產方法從實驗室環境擴大到商業規模。「我們真正的目標是，找到一個順暢的流程，就像一個連續的管道，只要一端送入配料，RNA就能源源不斷地從另一端出來。」

這份研究7月21日發表於《生物化學雜誌》（Journal of Biological Chemistry）。◇

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