3月底,《自然》雜誌撤回了去年發表的一篇認為Crispr基因編輯技術可能非常危險的小型研究論文。這並不意味著科學界對該技術就沒有質疑,只能說人類目前對這項技術確切的認知仍太少。
據《連線》(Wired)雜誌報道,Crispr基因編輯技術據稱可以治療人類很多惡性疾病而稱為科學界研究熱點。但是去年5月,《自然》雜誌發佈的一項小範圍研究稱,在利用該技術成功治癒了失明的兩隻老鼠身上,發現了近2,000種意外的偏靶基因突變——是之前觀測到數量的十倍。
這篇論文的發表,一下子刺破了當時Crispr基因編輯技術的泡沫,很多公司股價一度跌入低谷,如Editas Medicine,Intellia Therapeutics和Crispr Therapeutics等。
但是科學界認為市場對此反應過激,很快很多科學家和記者紛紛發聲,對該論文提出質疑。在持續近一年的批評聲中,加上沒能重現那一實驗結果,終於在上月底,《自然》雜誌宣佈撤回了那篇論文。
也就是說,目前科學界既拿不出足夠的證據說明該技術不值得研究,也無法證明該技術能夠安全應用於人類。這篇論文的撤回,只能顯示人類對該領域瞭解的淺薄。
目前難點在於,開發一種可信的方式來偵測基因編輯後產生的偏靶突變。科學家們已嘗試了近六種方法。
其中最快和最經濟的一種是稱為「定向測序」的方法,即研究者們利用某種算法定位懷疑會發生突變的地方進行檢測。但是,這種方法探測不到出現在意外地點的突變。如果要保證能檢測到所有的地點,可以升級進行全基因組測序,但是價格高昂,可達約1萬美元。
另一種方法是,在基因被切斷進行編輯的地方打上某種生物標記,但這也有侷限性,它探測不到之前已經修復的斷裂。
而且,不管使用哪種方法,研究者們還得和生物信息學專家合作分析得到的數據——因為沒有現成的軟件可以完成這項工作。
這使得各Crispr公司紛紛嘗試自己開發分析工具。
Intellia公司發言人說,他們正和美國食品和藥物管理局(FDA),以及國家標準和技術研究院(NIST)共同開發一套規範來偵測偏靶突變。
Editas稱他們的研究人員開發了一種新方法來偵測、量化被Crispr編輯、刪除後的基因結構性變化。
Therapeutics拒絕向《連線》雜誌透露他們開發工具的情況,但據信該公司最快在今年底將收集得到第一批臨床數據。◇
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