一組科學家第一次在一位幾近失明的患者體內完成了基因編輯,嘗試治療他的先天性眼疾。幾周後,將會知道該技術是否起作用,之後兩三個月內觀察其視力恢復的情況。

科學家通常把細胞取出體外完成CRISPR基因編輯後再放回生物體內。這項新研究直接在體內進行基因編輯。如果可行,將發展成為治療多種頑疾的方案,包括亨廷頓氏病(HD,一種染色體顯性遺傳神經退化性疾病)和癡呆症等。

這項研究由美國麻薩諸塞州的Editas Medicine和愛爾蘭的Allergan兩家生物技術研發公司贊助,在俄勒岡健康與科學大學(OHSU)內完成。

研究人員將攜帶良性病毒的微觀液體注入患者眼球內。這種病毒是由生物工程技術構建的CRISPR基因編輯加工器,目標通過編輯去除導致失明的缺陷基因,使患者恢復至少一部份視力。

「這項技術有希望讓失明的人重見光明。」Editas的首席科學官告訴美聯社(AP)。2017年,一些醫生曾嘗試另一種稱為「鋅指」的方法進行體內基因編輯。研究人員認為CRISPR方式更容易實現,而且對於精準編輯更有效。◇