在一個月之內,麻省理工學院的張峰教授連續在《自然》和《科學》這兩個頂尖科研雜誌上發表文章,宣佈他們研發出可以編輯RNA的Crispr技術。

張峰教授團隊花了大約五年時間研發的這個RNA編輯系統,主要包括兩個部份,一個是具有RNA導向功能的Cas13酶,另一個是可以將RNA腺嘌呤(A)替換成次黃嘌呤(I)的ADAR蛋白酶。這兩個蛋白被融合成一個分子,被轉導至細胞內可以同時發揮效力。

人類的大約四分之一的遺傳疾病都和鳥嘌呤(G)突變為腺嘌呤(A)相關,如杜氏肌營養不良症和帕金遜病等。要治療這些遺傳疾病就需要將腺嘌呤(A)重新轉變回鳥嘌呤(G)。而黃嘌呤(I)和鳥嘌呤(G)在生物體內的構象十分類似,大部份細胞甚至無法區分兩者的區別,因此被系統修改後的RNA分子可以恢復正常的生物功能。

RNA編輯技術 對老年癡呆症切實有效

和穩定性很高的遺傳物質DNA相比,RNA在生物體內大多作為蛋白翻譯模板,並且穩定性差,被轉錄出以後會很快降解。和DNA編輯技術相比,RNA編輯技術具有可逆性和靈活性,並且安全性更高,不易產生非特異性的編輯。

RNA編輯技術有望用於那些在生物體發育成熟後不再複製或分裂的細胞中,如神經元、肌肉細胞、還有一些肝細胞和腎細胞等。對於由神經系統變性引起的老年癡呆,帕金遜病和肌萎縮側索硬化症等可提供切實有效的治療方案。同時,也可用於暫時性的調節自身免疫機制,避免身體對藥物或是其他治療產生不需要的炎症或是超敏反應。

Crispr基因編輯技術最初是在細菌體內被發現。該系統具有操作簡單、效率高和特異性強的特點,被科學家們寄予厚望,用於治療和基因突變相關的遺傳疾病。該技術在2012年首次面世後,飛速發展。◇